10月26日，在西班牙马德里举行的2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，北京大学人民医院骨肿瘤二科副主任、主任医师谢璐教授在大会主席论坛上，报告了复发难治性骨肉瘤Ⅲ期临床试验ARTEMIS-011的主要研究成果。该研究围绕翰森制药自主研发的B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC）瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）展开，取得了具有临床意义的积极结果，为骨肉瘤后线治疗提供了新的循证医学证据。
北京大学人民医院谢璐教授ESMO现场报告ARTEMIS-011研究
作为深耕骨与软组织肿瘤诊疗与转化研究的专家，谢璐教授长期致力于骨肉瘤精准治疗与新药探索。骨肉瘤研发难度突出：患者人群少、临床试验招募困难，且肿瘤存在复杂染色体与基因组异常，缺乏单一驱动靶点，传统靶向研发路径难以突破。
依托北京大学人民医院骨肿瘤二科构建的骨肉瘤精准诊疗体系，谢璐教授持续开展生物标志物挖掘、高危人群早筛与新靶点探索，并搭建肉瘤专项数据库，依托临床真实数据与多组学研究，支撑疾病机制解析与新药研发。
本次 ESMO 汇报的 ARTEMIS-011 是一项随机对照 Ⅲ 期研究，研究结显示，针对二线及以上失败的复发难治骨肉瘤，瑞康立伏妥塔单抗相较吉西他滨 + 多西他赛化疗显著延长 PFS，BICR 评估中位 PFS 5.5 个月对比 1.4 个月，风险降低 67%，各亚组获益一致，ORR、DCR 更优，安全可控；OS 暂未成熟，存在获益趋势。
PFS 是抗肿瘤药物核心疗效评价指标，代表患者肿瘤得到控制的时长。对于历经多线治疗、几乎无药可选的复发难治青少年骨肉瘤患者而言，PFS 的延长，意味着赢得更长的疾病控制时间、守住生的希望。这项 Ⅲ 期阳性结果，为 B7-H3 靶向 ADC 应用于骨肉瘤治疗提供重磅循证证据，也印证中国原研创新药，有能力回应这一罕见肿瘤长期未被满足的临床需求。
今年 9 月，瑞康立伏妥塔单抗用于既往至少二线治疗失败、12 周岁及以上骨肉瘤患者的上市许可申请，已获国家药品监督管理局受理，并纳入优先审评审批程序。
海南国际医药创新联合基金会执行理事长刘晓鹏发起的 “骨励派・骨与软组织肉瘤患者之家”此前面向 37 个骨肉瘤家庭开展调研：92% 家庭承受沉重经济负担，81% 患者及家属饱受心理压力困扰，68% 受访者迫切期盼药品援助，直观展现该患者群体沉重的生存困境。
“长期缺少有效的后线治疗药物，是很多骨肉瘤患者难以逾越的难关。” 刘晓鹏表示，患者和家属都在密切关注瑞康立伏妥塔单抗的审评进度，期盼这款新药尽快获批上市、提升可及性，为走投无路的孩子多开辟一条求生通道。
一款创新疗法从早期探索走向关键Ⅲ期验证，背后是长年累月的证据沉淀。瑞康立伏妥塔单抗的临床开发历时近八年，历经Ⅰ期剂量爬坡、Ⅱ期疗效探索与Ⅲ期确证性试验，凝聚了多家临床中心与研究团队的合力。从全新靶点的开拓到国际水准的关键验证，中国临床研究者正不断产出具有全球参考价值的原创证据，为复发难治骨肉瘤的治疗开辟新方向。随着研究推进与审评展开，这项本土创新成果有望加速转化为患者触手可及的治疗选择。
罕见肿瘤新药从实验室抵达患者身边，从来不是单点突破，而需多方协同：药企持续攻坚研发，监管部门加速审评，医疗机构、患者组织与公益力量紧密协作，方能打通从创新到可及的完整链条。
有限的患者规模与迫切的救治需求，构成罕见肿瘤研发的固有矛盾。能否在商业价值之外持续看见弱势患者群体的生命诉求，是衡量创新药企社会责任的标尺。当不少企业对骨肉瘤赛道持观望态度时，翰森制药选择持续加码投入，稳步推进瑞康立伏妥塔单抗的临床开发，直面罕见骨肿瘤研发的重重难关。
骨肉瘤，不该继续做“被遗忘的癌症”。呼吁全社会看见更多骨肉瘤群体，推动罕见肿瘤新药研发与审评提速，完善药品保障与患者援助机制。愿这些在深渊里彼此照亮的少年不必独自对抗病魔；让中国原研新药的光芒与病友相互支撑的微光交汇，照亮更多骨肉瘤患者的求生之路。
来源：京报网
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